Експериментално лечение на хемофилия работи

Лечението коригира генетичен дефект, като заключва способностите на кръвта да се съсирва. Организмът на засегнатите от заболяването не произвежда в достатъчни количества един протеин, наречен „кръвосъсирващ фактор IX”. Това означава, че те живеят в постоянен страх да не се наранят, плюс че трябва през няколко дни да им се поставят инжекции с липсващия протеин.

Най-общо казано, новата генна терапия се осъществява чрез вливане в организма на конструиран „вирус”, който съдържа инструкции към черния дроб как да произвежда липсващия фактор IX. Препаратът с обучаващия агент се влива еднократно със система, в рамките на около час.

„Първоначално не вярвах, когато видях на монитора, как моят фактор IX „отлепи” от обичайния 1% и постепенно достига нормални нива. Знам, че е наука, но ми се струва чудо”, казва 19-годишен участник в клиничните изпитания на новата терапия, който преди това е бил на инжекции с фактор IX през ден, за да се предпази от смъртоносно кървене и типичните за заболяването тежки ставни увреждания. 

Екипът, ръководен от проф. Пратима Чоудари от Royal Free Hospital и University College London, смята, че с новата генна терапия по-голямата част от възрастните с хемофилия В ще могат да се излекуват през следващите три години. 

Констатациите, публикувани в New England Journal of Medicine, показват, че 9 от 10 пациенти, преминали лечението, вече не се нуждаят от инжекциите с кръвосъсирващия фактор IX. Най-важният резултат от новата генна терапия е, че засегнатите вече не компенсират липсващия протеин с внасянето му в организма "отвън", чрез инжекции, а тялото се обучава да го произвежда. 

Засега няма точни данни колко дълго ще действа лечението. Зависи разбира се, от индивидуалните резултати, но на този етап учените предвиждат ежегодни вливания. Те казват, че тъй като черният дроб до 12-годишна възраст се развива, генната терапия срещу хемофилия В може да се прилага след този период.

И важният въпрос - колко ще струва лечението. "Много", казват от експерименталния екип, засега между £ 150 000 и £ 200 000 на пациент на година, ако това е периодът за обновяване.

Според изявление на Британското общество по хемофилия, „Ако се потвърди, че тази генна терапия е безопасна и ефективна, Националният институт за високи постижения в здравните грижи (NICE) и Националната здравна служба (NHS) трябва да обединят усилия, за да направят лечението достъпно”.